Por qué las terapias génicas llegan a tan pocos enfermos: precios millonarios e incertidumbre sobre su eficacia

Por qué las terapias génicas llegan a tan pocos enfermos: precios millonarios e incertidumbre sobre su eficacia

Darius tiene 15 años y es un deslumbrante ejemplo de los avances de la investigación médica. Nacido con una rara y letal enfermedad genética, la adrenoleucodistrofia cerebral inicial —CALD, la misma que causó la muerte de su hermano mayor Danuk—, este adolescente crece hoy sano y feliz en Quintanar de la Orden (Toledo) gracias a una terapia génica, llamada Skysona. Un virus, a modo de caballo de Troya e introducido en su organismo cuando él tenía cinco años, fue capaz de sustituir el gen defectuoso del menor por otro sano y salvarle así la vida.

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