Jude Samulski, uno de los padres de las terapias génicas, defiende que las enfermedades raras se deberían tratar gratis. “Con lo que aprendemos de ellas trataremos al resto del mundo de enfermedades más complejas”, decía en una entrevista con EL PAÍS. Las enfermedades raras afectan a muy pocas personas y, a menudo, se deben a una sola mutación genética. Eso las convierte en un objetivo ideal para las terapias génicas. Este tipo de tratamientos aprovechan la capacidad de los virus para secuestrar la maquinaria celular de los seres vivos, los modifican y los emplean como medio de transporte para introducir la proteína que falta por culpa de una mutación. Durante la pandemia, se aplicó en una dimensión sin precedentes otra técnica capaz de incitar al organismo a producir moléculas con capacidad terapéutica. La tecnología de ARN mensajero permite diseñar un ARN en el laboratorio con instrucciones para fabricar un trozo de virus, como en las vacunas de la covid, o una proteína que falta por una enfermedad genética.
Un ensayo prueba contra una enfermedad rara la tecnología de las vacunas de la covid
